Prof. Dr. Vefik Arıca Yazdı: “SMA hastalığı ile ilgili önemli detaylar”

Gen tedavisi kimler için uygun? Bonn Üniversitesi gen tedavisi için hangi hastaları kabul ediyor? Düzenlenen kampanyalar amaca uygun mu? Devlet ne yapmalı?

GEN TEDAVİSİ İÇİN UYGUN SMA HASTALARI:
1. Hastalığın semptomlarının henüz başlamamış olması.
2. Semptomlar başlamışsa başlangıçtan sonra çok kısa süre geçmiş olması
3. Hastanın 13.5 kg’dan daha hafif olması (Doz kg’a göre verildiğinden doz arttıkça yan etki oranı artıyor)
4. Hastanın solunum desteği ihtiyacı olan, yemek sondası ile beslenen (internet kampanyalarında yemek sondalı çocukların resmini görüyorum) çocukların gen tedavisinden yanıt alma ihtimali maalesef çok çok düşük.
5.gen tedavisinin ağır immunolojik yan etkileri ortaya çıkabiliyor. Daha önce ilacın uygulandığı üç çocukda ağır karaciğer yetmezliği ortaya çıktı!

ÖZETLE;
1.İLERİ SAFHADA OLAN ÇOCUKLAR İÇİN GEN TEDAVİSİ BİR ÇÖZÜM DEĞİL.

2.GEN TEDAVİSİYLE HERŞEYİN NORMALE DÖNMESİ MÜMKÜN DEĞİL